علاج جيني جديد لإعادة البصر

يولد سنويا آلاف الأشخاص المصابين بالعمى أو فقدان البصر ما يؤثر على باقي حياتهم، ويُعتبر العمى في هذه الحالة وراثة جينية. وقد طوّرت مؤخراً شركة التكنولوجيا الحيوية Spark Therapeutics علاجاً لهذا المرض يُدعى لوكستورنا. فماذا عنه؟

يهدف لوكستورنا لمساعدة الناس الذين يعانون من إصابة الجين RPE65، وهو المسؤول عن تكوين البروتين الموجود في شبكة العين (الخلايا الحساسة للضوء في الجزء الخلفي من العين) ويعتبر وجوده ضروري للرؤية الطبيعية. يرث الناس نسختين من الجين RPE65، ولكن إذا تشوهت إحدى النسختين بطفرات سيعاني الشخص من فقدان البصر التدريجي بدءا من الطفولة. في البداية، قد يفقد المرضى “الرؤية المحيطية” ثم يطورون “رؤية النفق”، كما قد يواجهون صعوبة في الرؤية في ظلّ ضوء خافت. ولكن في نهاية المطاف، قد يفقدون رؤيتهم المركزية ويصبحون عميان تماما.

يعمل العلاج الجيني من خلال إعطاء المرضى نسخة جيدة وتعمل للجين RPE65؛ وضع الباحثون هذا الجين داخل فيروس معدل غير ضار بالناس. وخلال العلاج يقوم الأطباء بحقن الفيروس المعدل في عيون المريض، ويسلّم الفيروس الجين إلى خلايا الشبكة.

خلال تجربة العلاج، أعطى الباحثون الدواء ل20 مريض يعانون من حالة تسمى Leber congenital amaurosis  أو LCA، تظهر بسبب إصابة RPE65. تمت مقارنة هذه المجموعة مع تسعة مرضى يعانون من LCA ولم يخضعوا لعلاج لوكستورنا (مجموعة السيطرة).

بعد عام واحد من العلاج، 18 من المشاركين ال20 أظهروا تحسنا في قدرتهم على التنقل في مكان إضاءته خافتة أو معتدلة؛ في المقابل، لم يتمكن أي من المشاركين في المجموعة المسيطرة من التنقل في نفس المكان.

تنتظر الشركة حاليا أن تعطي السلطات المعنية الضوء الأخضر لعلاج لوكستورنا لتكون هذه المرة الأولى التي يتم فيها الموافقة على علاج جيني لمرض وراثي. هل يكون هذا العلاج بداية خير للأمراض الوراثية؟

كريستين الصليبي

خبر عاجل