إستخدام الCRISPR قد يخفف أعراض ضعف العضلات

في دراسة جديدة أجريت على كلاب من نوع البيجل (beagle)، أظهر العلماء قدرة تقنية CRISPR/Cas9 على تصحيح طفرات الجينات التي تسبب ضعف العضلات وانحطاطها. الملفت في الموضوع إمكانية العلماء إستخدام هذه التقنية يوماً ما لمساعدة الأشخاص المصابين بمختلف أنواع ضعف العضلات.
كما يقول إيوس أولسون، وهو خبير في علم الأحياء الجزيئية في المركز الطبي الجنوبي بجامعة تكساس في دالاس.
يُعتبر الدوشيني (Duchenne)، واحداً من مختلف أنواع الضمور العضلي، هو مرض نادر ولكنه شديد التقدم يصيب في الغالب الذكور. ونادراً ما يعيش الأشخاص المصابون به إلى ما بعد العشرينات من عمرهم، وعادة ما يموتون بسبب قصور القلب. تُقدّر الإحصائيات إصابة حوالي 300000 شخص بمرض الدوشيني حول العالم.
يمكن أن ينجم المرض عن عدد من الطفرات التي تصيب الجين الذي يصنع بروتين الديستروفين (dystrophin)، وهو ضروري لبنية العضلات ووظائفها؛ فلا يعود الجين قادراً على إنتاج البروتين. ويستطيع CRISPR، الذي يستهدف تلك المنطقة، تصحيح آثار هذه الطفرات واستعادة إنتاج البروتين.
قام الباحثون بضخ جرعات مختلفة من فيروس يحمل جهاز تصحيح الجينات في كلبين بيجل يبلغ عمرهما شهرًا واحدًا، مع إحداث طفرة في هذه المنطقة المُحددة. ثم قام الفريق بقياس مستويات الديستروفين في عضلات مختلفة بعد ثمانية أسابيع.
زادت مستويات البروتين في كل مجموعة من العضلات التي درسها الفريق، على الرغم من أن التأثير كان متغيرا. كانت مستويات الديستروفين في قلب الكلبين أعلى ب 92% من التي في الكلاب الأصحاء، ولكن المستويات في عضلة اللسان كانت 5% فقط.
وكانت دراسات سابقة قد أشارت إلى أن رفع مستويات الدستروفين إلى 15% فقط قد يكون كافياً لتخفيف بعض أعراض مرض ضمور العضلات.
كريستين الصليبي

خبر عاجل