علاج لأمراض القلب الوراثية

تعاون علماء رائدون عالمياً من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة في مشروع “كيور هارت” لتصميم لقاح لمرضى القلب. وبحسب تقارير إخبارية، خصصت مؤسسة القلب البريطانية مبلغ 30 مليون يورو لهذا المشروع المنقذ للحياة. ومن المقرر أن يستخدم الباحثون للمرة الأولى تقنيات وراثية دقيقة، تُعرف باسم التعديل الأساسي، في القلب لتصميم واختبار أول علاج لأمراض عضلة القلب الموروثة، بهدف تعطيل الجينات المعيبة.

“أمراض القلب الموروثة” هو مصطلح يشمل جميع أمراض القلب التي تنتقل من الآباء إلى أطفالهم، أي عندما يكون لدى أحد الوالدين أو كليهما جين معيب أو متحور، فإن هناك احتمال 50/50 لنقله إلى الأطفال. وتشمل بعض أمراض القلب الموروثة اعتلال عضلة القلب الضخامي وفرط كوليسترول الدم. ويمكن ألا يعاني بعض الأفراد، الذين يعانون من أمراض القلب الوراثية من العديد من الأعراض، بل ولا يتم تشخيص الحالة إلا بعد الإصابة بنوبة قلبية مفاجئة أو الإغماء أو الوفاة بشكل مفاجئ. وتفيد الإحصائيات بأن حوالي 0.8 إلى 1.2% من الأطفال حديثي الولادة في جميع أنحاء العالم يتأثرون بأمراض القلب الوراثية.

وأوضح بروفيسور هوو واتكينز، من “جامعة أكسفورد” أن “مرض اعتلال عضلة القلب يعد حالة “شائعة” حقًا في جميع أنحاء العالم ومن المعروف أنها تؤثر على واحد من كل 250 فرداً. وواصف الدراسة بأنها “فرصة تأتي مرة واحدة لكل جيل وتهدف إلى تخفيف القلق المستمر من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة لزرع القلب”. وقال إنه “بعد 30 عاماً من البحث، تم اكتشاف العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة وكيفية عملها. ويُعتقد أنه سيكون هناك علاج جيني متاحًا لبدء الاختبارات والتجارب السريرية خلال السنوات الخمسة المقبلة”.

ومن المأمول أن يقوم برنامج البحث الجديد بتصحيح الطفرات الجينية المسؤولة عن التسبب في مشاكل القلب بشكل دائم. وفي هذا السياق، أوضحت  الأستاذة بكلية الطب بـ”جامعة هارفارد” كريستين سيدمان، أن “الهدف كان إصلاح القلوب واستعادة أدائها لوظائفها الطبيعية، موضحة أن “معظم الطفرات التي ظهرت بين المرضى تؤدي إلى تغيير حرفًا واحدًا وبشكل متكرر من رمز الحمض النووي، مما يعني أنه هناك التوصل إلى علاج من خلال تغيير حرف واحد فقط واستعادة الرمز”.

ووفقاً للباحثين، فـ”الرواد من ثلاث قارات والمتميزين في مجال التحرير الجيني الجديد والدقيق للغاية المشاركين في الدراسة، فإنه لم يتم إجراء تجارب على البشر حتى الآن، لكن التجارب على الحيوانات كانت ناجحة وواعدة”. وأضاف الباحثون أنه “من المأمول أن يتمكن الأشخاص المعرضون لخطر الإصابة بأمراض القلب الوراثية بسبب وجود جينات معيبة في عائلاتهم من الحصول على علاج قبل تطور مرضهم.”