وافق المنظمون الأميركيون على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring، وهو جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، لكنها تكلف 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
يعد مرض الهيموفيليا اضطراباً وراثياً نادراً ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
وجدت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى “Hemgenix” من “CSL Behring”، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪. كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حالياً للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
وقال براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة “Loncar Investments”، لوكالة “بلومبرغ”: “منتج العلاج الجيني سيكون جذابًا للبعض”.
ويمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.
وقال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى”.
وأضاف أن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.
وينقل العلاج التقليدي للهيموفيليا البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. لكن “Hemgenix” يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل IX. ونحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، وفقًا لـuniQure. ويعد الهيموفيليا A أكثر شيوعًا.
وبدأ التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل “Aduhelm” من شركة “Biogen” في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر و”Zynteglo” من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق “بلومبرغ”.
وبلغ سعر دواء “Zolgensma” من شركة “Novartis” للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في العام 2019، بينما وصل سعر “Zynteglo” من شركة “Bluebird Bio” لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.